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再生医学:干细胞治疗将使绝症或不治之症的词汇消失
日期 : 09-05-2019

生病就打针吃药? 未来医学的答案是:不一定!

纵观医疗药物的历史,我们对于疾病和药物治疗的观念停留在一个这样的模型上,用六个英语单词概括:Have disease(生病),Take pill(吃药),Kill something(杀死一些东西)。这个简单的医疗模型,在过去很长一段时间都占据着主导地位,这是由于抗生素革命带来的。

抗生素的引入是个重大变革。现在的化学制剂,不管是从自然提取的,还是从实验室人工合成的,服用之后它会遍布至你的全身,找到它的目标,然后锁定目标,对抗疾病。结果就是:当你感染了过去的不治之症,例如肺炎、梅毒、肺结核,通过这个治疗方式都变成可以治愈的疾病。例如你感染了肺炎,你可以服用青霉素,杀死微生物,治好疾病。

在过去的100年间,医学专家也不断尝试复制这个模型,想要用到非感染导致的疾病上,如糖尿病、高血压、心脏病等慢性病。然而这个模型有时候管用,但是有时候不管用。


干细胞研究 撬开“未来医学”大门 干细胞治疗将使绝症或不治之症的词汇消失

为了解决这个问题,科学家不断探索,他们开始转变自己的“药物观”,意识到要寻找的不是某个分子式的药物,而是一种细胞。这个观念的转变,打开了“未来医学”的大门——再生医学。

再生医学是一门研究组织器官受损后修复和再生的学科。通俗的说,就是让人类的组织或器官再生。这种神奇的医疗技术,对于现代医学的意义是颠覆性的。再生医学标志着医学将步入重建、再生、“制造”、替代组织器官的新时代,也为人类面临的大多数医学难题带来了新的希望,如心血管疾病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤、阿尔兹海默病、帕金森病、先天性遗传缺陷等疾病和各种组织器官损伤的治疗。理论上,所有疾病导致的组织与器官的损坏,都可能通过再生医学技术获得治愈。 尽管再生医学拥有美好的发展前景,目前却处在起步阶段,再生医学的广泛应用很大程度上取决于干细胞研究的进展。

那么,什么是“干细胞”呢?干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。由于干细胞具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,医学界又称之为“万用细胞”。 时任美国总统奥巴马就曾公开表示: “干细胞治疗将使绝症或不治之症的词汇消失。”

△ 西达赛奈医疗中心总裁兼首席执行官 Thomas M. Priselac(左一)


由实验台走向病床 用干细胞治疗渐冻人症 延缓患者运动机能退化

△ 当时美国第三大报、美国西海岸发行量最大的报纸 《洛杉矶时报》报道了霍金参观西达赛奈再生医学研究所


世界著名物理学家蒂芬·霍金罹患“渐冻人症”(ALS)。2013年霍金曾访问西达赛奈再生医学研究所,该研究所由世界著名的干细胞治疗研究专家Dr. Clive Svendsen在2010年创立的,他曾就读于美国哈佛大学,在英国的剑桥大学获得博士学位。

△ 西达赛奈再生医学中心Clive Svendsen博士 在实验室开展研究


西达赛奈再生医学研究所

为所有研究者与临床专家提供一个真实的“由实验台走向病床”的机构,主要涵盖的再生医学项目涉及脑部,眼睛,胰腺,肝脏,血液与骨骼等领域。利用先进的技术,Dr. Svendsen带领团队首次成功的建立研究脊髓性肌萎缩症的模型,并与神经学家与其他科学家紧密合作,研发治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)、亨廷顿病、阿尔茨海默症、帕金森病等神经退行性疾病的新型方法:利用改造的干细胞来释放生长因子,以治疗这些神经退行性疾病的患者。

医学的未来 干细胞治疗技术可提前测试药物效果 让用药更精准

△ Svendsen博士 (左)是西达赛奈医疗中心理事会再生医学研究所所长,Samuel Sances博士(右)是该研究所的博士后研究员。美国《国家地理杂志》一月刊重点介绍了西达赛奈医疗中心开展的再生医学研究项目,这将代表医学的未来。


2019年一月刊的美国《国家地理杂志》就“未来医学”做了特别版报道。报道强调了西达赛奈医疗中心的创新干细胞科学,展示了研究人员如何寻求使用干细胞和器官芯片为个体患者量身定制个性化治疗。西达赛奈医疗中心再生医学研究所已对器官芯片进行了三年多的研究,其细胞可从身体的任何组织中提取。

该研究由西达赛奈医疗中心再生医学研究所理事会负责人Dr. Svendsen牵头。Dr. Svendsen是一位天生具探索精神的科学家,16岁时,他是个“肾上腺素狂”,他从悬崖上跳入圣伊内兹河,因为水太猛,弄断了脊椎骨,导致他腰部以下暂时瘫痪。这让Dr. Svendsen体会到无法动弹的感觉,切身的体会使他更用心地进行再生医学的研究。

他感叹道:“这项技术可以帮助我们把患者的脑组织放入芯片,然后在进行药物测试。这就是所谓的精准医疗,像是把自己的化身放置在芯片中。在给患者药物之前,我们先在芯片上测试药物是否有效。”


在培养皿中“克隆”疾病 开启精准医疗的新纪元 让疑难疾病或将不再困扰人类

据Dr. Svendsen介绍干细胞目前主要应用于两个方向,一个可以使成人衰老细胞重返年轻; 另一个用于干细胞建模以及疾病治疗。


干细胞治疗研究方向之一

从出生、成长到衰老、死亡或许是每个人必经的生命历程。或许在不久的将来,干细胞治疗的研究会为给人生带来一种新选择:返老还童。Dr. Svendsen团队利用小白鼠已经进行了一系列重要的试验,试验发现:幼鼠年轻的骨髓干细胞可以改善老年鼠的认知功能,提高老年鼠的活动水平。

△ MSC old

△ MSC young


干细胞治疗研究方向之二

西达赛奈再生医学研究所配备了新的诱导多能干细胞(iPSC)核心设备,能够用成人纤维母细胞及其他组织样品诱导生成iPSC。临床医生可以利用特定重症患者的皮肤细胞,生成iPSC细胞系,包括脊髓和大脑。接着,科研人员会在培养皿中创建疾病模型,确定有效的治疗方法。然后,这些器官细胞被放置在模拟人体功能的小型组织芯片设备中。

利用这些芯片,科学家可以研究疾病,并有可能为肌萎缩侧索硬化症(ALS)、帕金森病和其他疾病的患者测试药物治疗。

△ 在培养皿中,利用iPSC干细胞, 建立特定患者的疾病模型


Dr. Svendsen表示: “我们首次可以在实验室条件下,创建受累细胞的样本模型,研究人类疾病。原理是把一种疾病放在培养皿中,我们可以在实验室环境中尝试治疗,不需要在不明确疗效的情况下,让患者本人参与。我们也可以在患者自己的细胞上检测新药潜在的副作用。我们相信,有一天,这将为西达赛奈和世界各地的患者开启一个精准医疗的新纪元。”

Dr. Svendsen分享道: “我已经从事这项研究很久了。目前实验室将研究重点放在神经疾病领域,正在开展的新技术将可能会对患者及其疾病带来广泛的影响,让我们期待研究的结果。芯片技术将最先应用于帕金森病、阿尔茨海默症、卢伽雷氏症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症等疾病,此外,我们也在积极研究克罗恩病和结肠炎。我们非常希望这一项目能加速发展,尽早利用芯片来为目前无法治疗的疾病研发全新治疗手段。”

△ Dr. Svendsen用干细胞技术 把从血液中抽取的细胞在培养皿中 培养出正在自己跳动的心脏细胞


对于目前对人类健康危害影响最为广大的心血管系统疾病来讲,干细胞技术也发挥着它强大的预测作用。众所周知,大部分心血管危机都伴随着心脏骤停,如何更早地预测患者是否遭遇心血管危机?利用干细胞治疗技术,全基因组测序可以帮助预测易感的患者。西达赛奈医疗中心心脏研究所就将利用基因组数据与病人自己在培养皿中跳动的心脏细胞相结合,从而提高了基因组的预测能力。

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