导读：加州再生医学研究所（California Institute for Regenerative Medicine, CIRM）资助西达赛奈医学中心专家团队开展针对肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”，Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）潜在的基因和干细胞疗法的临床研究。

克莱夫·斯文森博士（Clive Svendsen, PhD）与研究团队讨论

近日，西达赛奈荣获加州干细胞机构资助的 1199 万美元基金，用于启动一项临床试验，研究肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）的潜在基因和干细胞疗法。

渐冻症ALS（或称 Lou Gehrig’s disease ）是一种渐进性、神经退行性疾病，系大脑和脊髓中控制肌肉运动的运动神经细胞损害和死亡，是一种典型的运动神经元疾病。临床表现为进行性加重的肌肉萎缩、无力及延髓麻痹，最终因呼吸衰竭死亡。渐冻症影响了美国大约 16,000 人，大多数患者通常在诊断后只有五年以内的生存期。渐冻症目前没有有效的治愈方法，只有很有限的临床治疗可以减缓一部分患者的疾病进展。

这个奖项是加州再生医学研究所（CIRM）对西达赛奈的既往研究的进一步支持，探索使用输送（或注射）到脊髓的干细胞来治疗渐冻症ALS患者。

“我们非常感谢 CIRM 多年来对我们渐冻症治疗工作的大力支持，”西达赛奈理事会再生医学研究所主任兼生物医学教授 Clive Svendsen 博士说。“肌萎缩侧索硬化症仍然是一种非常顽固和致命的疾病。新的研究基金使我们能够遵循科学路径，为我们的患者提供最好的服务。”

Svendsen 博士领导的这个新临床研究项目，旨在把分泌某生长因子的神经干细胞移植到 ALS 患者的大脑皮质中。在 CIRM 的资助下，西达赛奈计划招募 16 名患者入组参加临床试验，以验证使用神经干细胞减缓 ALS 进展的安全性和初步疗效。

本试验用的神经干细胞，已经通过基因重组技术用以表达胶质细胞源性神经营养因子（Glial cell -derived neurotrophic factor, GDNF），这是一种促进星形胶质细胞存活的蛋白质，而胶质细胞支持运动神经元的生长与功能。在 ALS 患者中，星形胶质细胞可能受到损害并失去对运动神经元的支持，后者逐渐死亡，导致瘫痪。

西达赛奈再生医学研究所、神经内科与神经外科临床试验人员，合作设计了该假设驱动研究项目：当基因重组的神经干细胞被引入到ALS 患者的大脑皮质时，将分化为星形胶质细胞并在局部分泌 GDNF，用以保持运动神经元的生长健康和功能，并最终减缓 ALS 的进展。主导该试验的临床专家是神经外科教授亚当·马梅拉克 (Adam Mamelak, MD) 和神经内科教授理查德·刘易斯 (Richard Lewis, MD)。研究项目负责人是Pablo Avalos医学博士，他同时也是 Svendsen 实验室的研究科学家。

该试验的设计是建立在西达赛奈多年的基础和转化研究基础之上，过往研究已证明类似的干细胞技术在 ALS动物模型中可以延迟疾病进展，并延长生存期。目前，西达赛奈研究人员也在分析另外一项FDA批准的临床试验的数据，该试验是把这些神经干细胞注入 ALS 患者的脊髓。以上研究均由 CIRM 资助。

“CIRM 新的奖项，是对西达赛奈过去十几年来利用医院自身创新方案，努力开发 ALS 疗法的认可和支持。”学术科研和研究生教育副院长、伯恩斯和艾伦研究所主任Jeffrey Golden教授说。我们的特色创新工作亮点，还包括在全新的西达赛奈自有的生物制造中心里生产临床级细胞治疗产品。

声明：

Pablo Avalos博士是西达赛奈医学中心提交的与本研究中使用的设备（注射套管）相关的专利申请的发明者。

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